Er genterapi fremtidens helbredende behandling?

Akutt myelogen leukemi er den vanligste og farligste formen for blodkreft. Én av fem overlever behandlingen. Ved slike aggressive kreftformer er det avgjørende for utfallet at man kommer raskt i gang med behandling. Noen av pasientene med dårligst prognose har den spesielle genmutasjonen Flt3, som responderer bra på kreftmedisin. En enkel blodprøve vil vise om pasienten har denne mutasjonen. Pasientens egne kreft-stamceller blir i tilfelle sprøytet inn i mus som raskt utvikler samme krefttype som pasienten. Ved å teste behandlingsalternativene på musene kan man finne ut hvilke som har effekt på pasientens gener og stamceller, og iverksette behandling.

Dette er eksempel på en skreddersydd behandling som fungerer.

Flere spørsmål enn svar

Allerede i 1972 begynte ideen om genterapi å få fotfeste. Å behandle sykdom ved å rette feil i det genet som forårsaker sykdommen, virket forlokkende. I praksis har det vist seg å være meget komplisert. Det er teknisk vanskelig å overføre genetisk materiale til celler og samtidig oppnå ønsket effekt. Siden tidlig på 1990-tallet er det gjennomført om lag 1500 kliniske forsøk. Noen har gitt alvorlige bivirkninger, mens andre har lovende resultater, men ofte med et for spinkelt pasientgrunnlag. Skreddersydd behandling er utfordrende. Prosessene og reguleringene i cellene har vist seg langt mer kompliserte enn først antatt. Det er ikke "bare" å erstatte eller eliminere et gen for å helbrede sykdom.

Hvilke mekanismer skal til for å slå av og på prosesser? Hvilken betydning har en mutasjon i ett bestemt gen? Vil fjerning av ett gen innvirke på et annet?

Fremdeles er det flere spørsmål enn svar.

Immungenterapi i Norge

Det finnes flere genteknologiske metoder som kan brukes til å overføre genetisk materiale. Utfordringen er å finne den best egnede metoden og tilpasse den slik at den gir optimal virkning i forhold til ønsket behandlingsresultat.

I Norge skjer det for eksempel utprøvende behandling innen immungenterapi. Ved hjelp av genteknologi er det håp om å mobilisere pasientens immunforsvar til å gjenkjenne og drepe kreftceller.

Hva sier loven?

I bioteknologiloven er genterapi definert som «overføring av genetisk materiale til humane celler for medisinske formål eller for å påvirke biologiske funksjoner». Mange sykdommer og tilstander kan bli mulige mål for genterapi, men i følge loven kan «genterapi bare benyttes for behandling av alvorlig sykdom eller for å hindre at slik sykdom oppstår».

Å helbrede et alvorlig sykt menneske ved å fjerne et sykdomsgen er terapi. Å forbedre en idrettsutøvers oksygenopptak ved hjelp av genetiske metoder, er ikke det. Det vil de fleste være enige i. Men skillet mellom terapi og forbedring er ikke alltid så tydelig. Vaksineprogrammet, for eksempel, anvender teknikker og metoder fra genteknologien, ikke for å helbrede sykdom, men for å forbedre muligheten for å overleve en potensielt livstruende sykdom. Og hva er det egentlig som definerer en alvorlig sykdom? En langvarig sykdom som reduserer livskvalitet, gir emosjonelle vansker og psykiske problemer, vil oppleves som alvorlig av den som blir rammet. Men bør det kvalifisere for genterapi?

Genterapi innebærer dessuten risiko for at en utilsiktet genoverføring kan forårsake skade. Man frykter at slik skade skal forplante seg videre og få arvemessig konsekvenser for kommende generasjoner. En ikke ubegrunnet frykt.

Resultatene fra kartleggingen av det menneskelige genom (HUGO-prosjektet) viser at virusantistoff utgjør fem prosent av arvestoffet.

Fremdeles eksperimentell behandling

Genterapi er fremdeles en utprøvende og eksperimentell behandling, men erfaringene fra de kliniske undersøkelsene så langt indikerer at genterapi er kommet for å bli. Økende innsikt i molekylær genetikk, kombinert med utvikling og forbedring av genteknologien, bidrar til bedre kunnskaper. Slik kunnskap vil forhåpentligvis bidra til at pasienter med alvorlige sykdommer i fremtiden kan tilbys en skreddersydd behandling som helbreder.